在早期研究中心脏药物显示出对抗肌肉萎缩症的前景 早期的初步研究主要是决定该计划是否值得进一步思考

一项针对小鼠的新研究表明,定期开出的一类心脏药物也许能够治疗一种最常见的肌肉萎缩症。

研究人员解释说,1 型强直性肌营养不良 (DM1) 是由影响钙通道受体功能的异常 RNA 引起的,钙通道受体有助于将神经细胞的冲动转化为指南肌肉运动的化学信号。

他们推断,一种称为钙通道阻滞剂的心脏药物也许能够消除这种异常 RNA 引起的“噪音”。

根据 1 月 2 日发表在《临床研究杂志》上的结果,这些药物成功缓解了实验室小鼠的 DM1 症状,这些小鼠患有导致肌肉萎缩症的遗传问题。

研究人员写道:“大家认为钙通道是壹个新的治疗靶点,如果大家能够正确地瞄准它,从药理学上讲它将改善肌肉功能与健康。”

他们在背景介绍中表示,患有 DM1 的人会出现肌肉无力与长期肌肉紧张的情况,这使得运用后很难放松肌肉。

该疾病引起的肌肉问题会影响眼睛、心脏与大脑,最终导致行走、吞咽与呼吸问题。

二十多年前,罗切斯特大学医学中心的神经学家、联合研究员Charles Thornton 博士发现了遗传缺陷怎么导致 DM1。

桑顿的早期研究发现,遗传“口吃”会导致 19 号染色体片段上的代码出现数千次重复。

反回来,这种缺陷会导致异常 RNA 的积累,从而干扰健康的肌肉功能。

为了研究这个循环并更好地知道 DM1,研究人员培育了具有 DM1 中发现的四种基因缺陷的实验室小鼠,非常是和钙与氯离子通道相关的基因。

“强直性肌营养不良是一种特别复杂的疾病,你可以将其视为许多疾病的总与,”罗切斯特大学医学中心副教授、联合研究员约翰·卢克在大学新闻发布会上说。

然后,他们试试用通常用于治疗高血压、心律问题与偏头痛的钙通道阻滞剂来治疗这些小鼠。

研究人员报告说,维拉帕米是一种用于治疗血压与胸痛的钙通道阻滞剂,它可以使小鼠迅速恢复肌肉功能,并且看起来和正常实验室小鼠一样健康。

Lueck 说:“大家的研究还表明,常见的临床钙通道阻滞剂也许会减轻 DM1 中的肌肉损伤,并且钙通道调节是一种潜在的治疗攻略。”

然而,研究人员指出,不应思考将维拉帕米用于患有 DM1 的人类,因为它也许会产生有害的副作用。对老鼠的研究并不总是在人类身上取得成功。

研究人员道:“大家今年的目标是找到合适且安全的钙通道阻滞剂来完成这项工作,大家相信它存在。”

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